GMP Aktuell

Im Rahmen der Plenarsitzung vom März 2008 nahm das Committee for Human Medicinal Products (CHMP) das Memorandum über "benefit-risk assessment methods in the context of the evaluation of marketing authorisation applications of medicinal products for human use" (EMEA/CHMP/15404/2007) an. Eine der Hauptempfehlungen an das CHMP war die Untersuchung zukünftiger Methodologien zu Risiko-Nutzen Analyse, einschließlich der Entwicklung eines Spektrums an quantitativen und halb quantitativen Methoden unter Einbeziehung von Experten und Sachverständigen.

Zwischen Juni und September 2009 war das Projektteam eingeladen, die fünf teilnehmenden Behörden (Frankreich, Niederlande, Spanien, Schweden und Vereinigtes Königreich) zu besuchen. Ab einem späteren Zeitpunkt nahm auch das Paul-Ehrlich-Institut freiwillig an diesem Projekt teil und wurde durch das Projektteam im Februar 2010 besucht.

Aktuell gibt es keine allgemeingültigen Definitionen der Konzepte Risiko und Nutzen sowie keine formale Leitlinie über den Prozess des Ausgleichs von Risiko und Nutzen. Dies zeigte sich, da zwischen den Behörden und auch innerhalb der Behörden diese Aspekte unterschiedlich deifniert werden. Speziell im Hinblick auf Risiken gab es bei den Antworten große Unterschiede festzustellen. Bemerkenswert ist, dass die Unsicherheit im Bezug auf die Wirksamkeit eines Arzneimittels häufig als Risiko eingestuft wurde. In der Praxis stellt sich das Aufstellen einer Nutzen-Risiko Abwägung als ein intuitiver und impliziter Prozess dar, der auf einem Expertenurteil basiert. In keiner der Behörden wurde ein strukturierter und validierter Ablauf  zur Abschätzung von Risiken und Nutzen erwähnt.  Die meisten Interviewten waren sich jedoch der Notwendigkeit einer systematischen Vorgehensweise und deren Vorteile bewußt.  Wenige befragte Gutachter erwähnten ein selbst erstelltes und einfaches System zum Abwägen von Risiken und Nutzen. Dieses Abwägen wird auch von erfahrenen Gutachtern generell als der schwierigste Teil des Begutachtungsprozesses gesehen.

Ausblick:

Zukünftig wird sich das Projektteam der EMA auf die Entwicklung von Werkzeugen und Prozessen fokussieren, die einen Vorteil für alle Beteiligte bringen, ohne jedoch die derzeitigen Arbeitsabläufe in Frage zu stellen. Die Ergebnisse dieses Projektes werden Ende des Jahres 2011 erwartet.

Link:

EMA/ Benefit-Risk Summary